علاج إنزيمي لمرض جيني نادر يصيب الرضع

قالت هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية إنه سوف تتم إتاحة علاج لمرض جيني نادر يقتل عادة الرضع قبل أن يتموا عامهم الأول في إنجلترا لأول مرة للمرضى في النظام الصحي العام.

وذكرت وكالة بي ايه ميديا البريطانية أن الهيئة قالت إنها تأمل أن تساعد هذه الخطوة في إنقاذ أرواح الصغار والرضع الذين ولدوا وهم يعانون من مرض" ولمان"، وهو نوع من نقص الليباز الحمض الليزوزومي، يصيب رضيع من بين كل 350 ألفا.

ويسبب المرض تراكم الدهون في الخلايا بالقلب والأوعية الدموية والكبد والجهاز الهضمي.

وتتضمن الأعراض تضخم الكبد أو الطحال وضعف اكتساب الوزن والكتلة العضلية واليرقان وفقر الدم وتأخر النمو.

ويعد سيبيليباز، الذي يعرف باسم كانوما، علاجا إنزيميا بديلا يتم إعطاؤه أسبوعيا من خلال الحقن في الوريد.

ويوصى باتباع حمية منخفضة الدهون أثناء تناول العلاج، كما أن هناك مرضى يحتاجون لزرع خلايا جذعية.